ニュースの要約
- 株式会社PURMX TherapeuticsがmiR-3140-3pの希少疾病用医薬品指定を米国FDAより取得
- miR-3140-3pの開発対象疾患は中皮腫で、患者数が少なく有効な治療法が限られる希少疾患への医療ニーズに応える
- 希少疾病用医薬品指定により、開発支援や承認審査の迅速化、開発費用の税制優遇などの支援を受けられる
概要
株式会社PURMX Therapeuticsは2025年5月6日付で、自社が開発中のmiR-3140-3pについて米国FDAより希少疾病用医薬品指定を取得しました。
この指定は、開発中の治療薬MIRX002の対象疾患である「悪性胸膜中皮腫」を含む「中皮腫」全般の治療に適用されるものです。中皮腫は患者数が少なく有効な治療法が限られる希少疾患のため、この指定によりPURMXは開発支援や承認審査の迅速化、開発費用の税制優遇などの支援を受けられる可能性があります。
中皮腫は中皮細胞からがん化した腫瘍で、ほとんどが悪性の「悪性中皮腫」と呼ばれる疾患です。miR-3140-3pはこの中皮腫の治療を目的とした核酸医薬品で、今回の指定を受けPURMXは今後の開発をさらに加速させていくことになります。
編集部の感想
-
中皮腫は希少疾患ということで、患者さんの方々にとってはこの新薬の開発がとても期待されるニュースだと思います。
-
核酸医薬品のmiR-3140-3pが中皮腫の治療に効果を発揮できるようになることで、これまでなかなか改善が見られなかった中皮腫治療の選択肢が広がるかもしれませんね。
-
希少疾病用医薬品指定を取得したことで、開発の加速や承認審査の迅速化など、患者さんへの新薬提供につながるメリットが期待できそうです。
編集部のまとめ
miR-3140-3p：米国FDAよりmiR-3140-3pの希少疾病用医薬品指定を取得についてまとめました
PURMX Therapeuticsが開発中のmiR-3140-3pが米国FDAより希少疾病用医薬品の指定を受けたことは、中皮腫患者さんにとって大変朗報だと言えるでしょう。中皮腫は患者数が少なく、有効な治療法が限られている希少疾患ですが、この指定により開発の加速や承認審査の迅速化、さらには開発費用の税制優遇といった支援を受けられるようになります。
今回の指定は、miR-3140-3pの中皮腫治療における可能性をさらに広げるものと言えます。今後PURMXが開発を加速し、一日も早い新薬の上市が望まれます。中皮腫患者さんの治療選択肢が増えることで、QOLの向上につながることを期待したいですね。
参照元：https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000007.000102278.html
